nurown收费治疗(渐冻症是个什么病?应该怎么办？)

新人999 2025-02-24 17:04 3

本文目录：

1、nurown收费治疗
2、国际罕见病日 | 干细胞给罕见病患者带来新曙光
3、渐冻症是个什么病?应该怎么办？

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最佳答案：

由于NurOwn疗法目前还处于临床试验阶段，并未在全球范围内获得广泛的市场批准，因此其收费标准尚未公开。通常情况下，处于临床试验阶段的治疗方案可能不会向患者收取费用，而是作为研究的一部分提供给符合条件的患者。如果NurOwn疗法在未来获得批准并上市，其费用可能会受到多种因素的影响，包括生产成本、市场需求、医疗保险覆盖等。

对于有意了解NurOwn疗法的患者或家属，建议直接联系BrainStorm Cell Therapeutics公司或参与该疗法临床试验的医疗机构，以获取最新的信息和可能的费用相关细节。由于医疗信息的不断更新，具体的治疗方案和费用也可能会有所变化。

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国际罕见病日 | 干细胞给罕见病患者带来新曙光

在2024年的国际罕见病日（Rare Disease Day）中，活动主题聚焦于“罕见病的关注与生命之光的点亮，以及对弱势群体的关爱，践行人民至上的理念”。罕见病因其低发病率、知晓度低和治疗难度大而备受关注。

印度电影《摔跤吧！爸爸》中主角苏哈尼·巴特纳格尔的悲剧性故事提醒我们，罕见病的诊断过程充满挑战。苏哈尼因罕见的自体免疫疾病“皮肌炎”过早离世，这种疾病仅少数有对应疗法。罕见病的治疗现状严峻，大约60%的患者难以确诊。

近年来，干细胞技术成为罕见病研究的新亮点。国际上已有数百种干细胞候选药物在研发中，有望为杜氏肌营养不良症、硬皮病等疾病提供新的治疗选择。例如，科学家们通过CRISPR技术可能为杜氏肌营养不良症患者生成健康的心肌，预示着治疗前景的光明。

硬皮病患者可通过自体骨髓造血干细胞移植显著提高存活率，而间充质干细胞移植也被应用于治疗难治性结缔组织疾病，如硬皮病，显示出积极效果。同样，视神经脊髓炎谱系疾病的干细胞疗法研究也显示出希望，部分患者在接受移植后可能无需长期高昂的药物治疗。

渐冻症等神经退行性疾病也受到关注，干细胞疗法如NurOwn®在临床试验中展现潜力，有可能成为治疗新途径。罕见病患者在干细胞技术的助力下，看到了疾病的治疗曙光。

尽管科凯恩氏综合征等罕见病的治疗挑战重重，但临床研究的进步为这些疾病提供了新的治疗策略，胎盘间充质干细胞治疗早衰症的案例便是其中的鼓舞。未来，随着更多临床试验的展开，罕见病的治疗前景将更加广阔。

渐冻症是个什么病?应该怎么办？

渐冻人症状”在医学上也被称为肌萎缩侧索硬化症，属于运动神经系统疾病的一种。患有这种症状的患者会逐渐无力，最终导致瘫痪，并因呼吸衰竭而死亡。这种症状就像是人逐渐被冻住一样，因此俗称“渐冻人症”。

发病率的统计得益于国外较为完善的医疗体系，例如冰岛、意大利，它们对于国民的医保追踪较为完整，故计算出来的数据也比较准确。我国因人口众多，医保联网暂未成熟等原因，缺乏相关有效数据。目前全球比较公认的发病率为1/10万，换句话说，每10万人里面就有1人是ALS患者。据统计，10%的ALS患者都是遗传因素致病的，有家族遗传性，另外90%的患者是没有ALS患病家族史。ALS患者的平均生存期为2-5年。

ALS可能的致病机制

现阶段的研究揭示了遗传性ALS是由基因突变引起的，同时不同地区的人们致病基因的频率有所不同。在亚洲地区最常见的基因突变是SOD1基因，次之是FUS基因、TRDBP基因。从欧美地区的数据来看，他们最高突变频率的致病基因是C9orf72基因，其次才是SOD1、TARDBP、FUS,而C9ORF72在我们亚洲地区的突变率非常低[1]。

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ALS的致病机制还有待研究。通过以往数十年的研究，ALS的致病机制仍然还是不甚清楚，尤其是偶发病例的致病机制。目前所发现的相关致病机制主要包括RNA干扰新陈代谢，受损的蛋白质内稳态，核质运输缺陷、受损DNA修复、兴奋性中毒、线粒体功能障碍、氧化应激、轴突运输中断、神经炎症和膜泡运输的缺陷。

ALS的治疗现状

目前主要的治疗方式包括药物和支持治疗。最广泛使用的药物是利鲁唑（Riluzole）[2]，该药物不能治愈或改善症状，但能够明显延长生存时间和延缓气管切开手术。自从利鲁唑推出以来，还有大量的其他分子治疗方法对ALS具有潜在的应用前景，评估这些治疗方法的指标是ALSFRS-R量表。但是绝大部分都没能够在人类临床试验中显示其有效性，仅在ALSFRS-R量表的评分中存在一定的差异。

目前为止也只有2款治疗ALS的药物获得FDA审批——Rilutek和Radicava。

除了药物治疗能够延长生存期以外，还可以采取适当的功能锻炼，呼吸困难者可使用呼吸机，吞咽困难者应摄取高热量的糊状食物，可采用经皮内窥镜胃造瘘（PEG）。这些做法都可以显著延长生存期，但还不能够完全治愈，所以科学家们正在积极发掘一些新的治疗方式。

新的希望——干细胞治疗ALS

研究表明，干细胞治疗ALS具有潜在的优势：干细胞具有分化为神经元样细胞及相关支持细胞的能力，可替代ALS中丢失的神经元和功能不良的星形胶质细胞；移植干细胞通过释放神经保护性营养因子、免疫调节物质来预防现有运动神经元的退化，改变ALS的毒性微环境。

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图片来自视觉中国

干细胞治疗ALS已经在动物实验中显示其潜力[3]。无论是胚胎干细胞还是间充质干细胞，都在治疗ALS的动物实验中发挥了一定的作用。相对于其他干细胞，间充质干细胞因为它的来源丰富和采集方便，在许多试验中都被采纳。通过不同的给药途径（静脉、鞘内、颅内以及脊柱内）对小鼠注射间充质干细胞，在运动功能方面的提升，运动神经元缺失的减少以及生存期的延长都表现出了不同程度的积极作用[4]。

近年来，多项临床试验选择了间充质干细胞作为治疗ALS的细胞来源[5]。一项I/Ⅱ期试验表明，在注射间充质干细胞后的6个月，患者病情趋于稳定。另一项临床试验中，64名患者被纳入试验。实验组33名患者接受鞘内注射骨髓间充质干细胞的治疗，对照组31名患者仅接受利鲁唑的治疗。结果显示，两组都没有不良反应发生，在4个月与6个月的随访中发现，接受骨髓间充质干细胞治疗的33名患者ALSFRS-R的分数显著低于对照组。

目前，国际上干细胞治疗渐冻症的新药处于临床研究阶段，有些已经进入到临床后期。例如，被多次报道的美国头脑风暴公司（BrainStorm）的NurOwn，将间充质干细胞分化成可以分泌神经营养因子的细胞，通过肌肉或脊髓注射。目前这款干细胞疗法正在美国六大顶级医疗中心开展III期临床试验。