细胞疗法能否改写红斑狼疮患者结局?新疗法有望成为救星!
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红斑狼疮是一类慢性、反复发作的自身免疫性疾病的总称,主要涉及皮肤型红斑狼疮(CLE)和系统性红斑狼疮(SLE)。SLE是一种常见于育龄女性的疾病,以其多脏器受累、产生自身抗体和免疫复合物为特征。该病病因不明,涉及遗传、内分泌、感染和免疫异常,以及环境因素,治疗难度较大。在中国,SLE患者数量超过100万人,是全球第二高患病率的国家,疾病普遍程度远超认知。
SLE患者免疫系统异常,将自身组织误认作敌人,导致器官损伤。常见症状包括疲劳、发热、关节疼痛与肿胀、面部蝴蝶状皮疹、日光敏感、手指与脚趾变色、气短、胸痛、干眼症与视力问题、神经系统症状等。SLE还可能引起多器官并发症,如肾脏、心脏、肺等疾病的病理变化。
间充质干细胞在干预红斑狼疮领域展现出了显著优势。它们能对淋巴细胞进行免疫调节,通过多种机制抑制免疫反应,重建免疫系统。孙凌云教授团队运用间充质干细胞治疗SLE,成果卓越,荣获“国家技术发明奖二等奖”。临床研究证实,间充质干细胞治疗SLE患者安全、有效,降低5年病死率,且至今未见严重不良反应。平均随访5年后,临床缓解率为34%,患者生活质量显著提升。
多项干细胞临床研究支持间充质干细胞在治疗难治性SLE中的应用,包括南京鼓楼医院、上海交通大学医学院附属仁济医院、江苏省人民医院、复旦大学附属华山医院和中国科学技术大学附属第一医院(安徽省立医院)的研究项目。这些项目展示了间充质干细胞治疗SLE的有效性和安全性。
免疫疗法的进展,尤其是CAR-T细胞疗法,在红斑狼疮干预领域展现出广阔前景。CAR-T疗法成功治疗难治性系统性红斑狼疮患者的报道,尤其是德国团队发表的临床案例,显示了无药缓解的效果。中国也启动CAR-T疗法在SLE干预的临床试验,如瑞基奥仑赛注射液(倍诺达®)的临床试验,目标是提供一种创新的治疗选择。
红斑狼疮的治疗面临巨大挑战,但细胞疗法尤其是间充质干细胞和CAR-T细胞疗法的突破为患者带来了新的希望。随着技术的进步,细胞疗法的临床应用将进一步提升SLE患者的生活质量和预后,成为治疗该类疾病的有力工具。
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